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 Vaincre la Mucoviscidose

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Julie
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MessageSujet: Vaincre la Mucoviscidose   Jeu 31 Mai 2007 - 23:12

Le site officiel sur cette térrible maladie :

http://www.vaincrelamuco.org

Ici parlons non pas de la maladie qui a son sujet dans "la maladie, la santé" mais parlons des différentes recherches, interventions etc de l'assoc'.

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MessageSujet: Re: Vaincre la Mucoviscidose   Sam 12 Avr 2008 - 19:30

Des résultats positifs pour la molécule VX-770
07/04/08

La Fondation américaine de la mucoviscidose (CFF) et la société pharmaceutique Vertex ont annoncé, le 31 mars 2008 dernier, des premiers résultats positifs pour la molécule VX-770.


Au lendemain des Assises et de l’Assemblée Générale, cette annonce renforce les espoirs actuels. Le Vx-770 est un activateur de la protéine CFTR comportant une mutation de classe III. Des résultats préliminaires d’un essai clinique de phase 2a en cours pour les patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation G551D sont prometteurs.
Vingt patients ont pris le Vx-770 par voie orale pendant 14 jours et ont montré des améliorations significatives de plusieurs indicateurs clefs de la mucoviscidose : la fonction respiratoire, les mesures de différence de potentiel nasal et les niveaux de chlorure de sodium (test de la sueur).

Ces premières données sont prometteuses et pourraient avoir des implications importantes pour les études et le développement d'autres molécules du même type. "Ces premiers résultats sont une preuve extraordinaire de notre hypothèse - que de petites molécules peuvent corriger le défaut de base (CFTR déficiente) et avoir de l’impact sur les indicateurs cliniques dans la mucoviscidose," explique Robert J. Beall, président et PDG de la Fondation américaine de la mucoviscidose (CFF).

La seconde partie de la phase 2 débutera au cours du deuxième trimestre 2008 et aura pour objet de tester l’efficacité et l’innocuité à long terme du Vx-770.

Pour en savoir plus : http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/index.cfm?ID=8476&TYPE=1670

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MessageSujet: Re: Vaincre la Mucoviscidose   Mer 3 Sep 2008 - 16:13

Une interview du Président du comité stratégique de recherche de l’association Vaincre la mucoviscidose :



Pendant 30 ans, il a travaillé sans relâche sur la mucoviscidose. Président du comité stratégique de recherche de l’association Vaincre la mucoviscidose, le Marcquois Philippe Roussel a assisté la semaine dernière à la faculté de médecine de Lille à un colloque de jeunes chercheurs européens.

Qu’est-ce que la mucoviscidose ? >> C’est une des maladies génétiques les plus fréquentes : une naissance sur 3 500. Elle se manifeste sur plusieurs organes : les bronches et les poumons bien sûr, mais aussi le pancréas, le foie, les organes génitaux... Elle peut parfois entraîner des problèmes de diabète ou aux os. Les malades ont un mucus épais, difficile à éliminer et qui s’infecte petit à petit.


Combien y a-t-il de malades en France et dans la région ? >> Il y a 250 nouveaux cas en France chaque année. Il doit y avoir entre 300 et 400 malades dans la région. Ils sont traités dans quatre centres de référence : deux à Lille, les deux autres à Lens et Dunkerque.


Quels sont les soins nécessaires ? >> Ils sont très lourds, de l’ordre d’une heure de kinésithérapie tous les jours, combinée avec l’absorption de mucolytique pour rendre le mucus moins épais. Les malades doivent aussi prendre plusieurs antibiotiques, ainsi que des extraits pancréatiques pour compenser l’insuffisance pancréatique. Ils doivent faire des séjours réguliers à l’hôpital dès qu’il y a une poussée de surinfection. Enfin, la phase ultime quand plus rien d’autre n’est possible, c’est la transplantation pulmonaire.

En moyenne, jusqu’à quel âge peut vivre aujourd’hui un malade ? Cet âge a-t-il été repoussé de beaucoup ? >> 35 ans en moyenne, c’est 30 ans de plus qu’il y a 50 ans ! De plus, toutes les formes ne sont pas aussi graves. Certains malades avec des formes atténuées peuvent dépasser 60 ans.

Comment la recherche progresse-t-elle en la matière ? >> C’est une maladie compliquée. Il y a plusieurs axes de recherche.
Le premier, qui était très porteur, c’est la thérapie génique. Mais cela n’a pas encore donné de résultats même si le gène responsable a été identifié depuis 1989. Le deuxième axe, c’est la pharmacologie : cela consiste à utiliser des molécules pour réparer l’anomalie moléculaire. Autre but dans le développement de nouveaux médicaments : atténuer les conséquences sans s’attaquer à la cause, c’est-à-dire lutter contre les inflammations et les infections.

La médiatisation de Grégory Lemarchal, jeune chanteur mort de cette maladie, a-t-elle eu des effets bénéfiques ? >> Oui, bien sûr. Cela a permis de lever des fonds qui vont être utilisés pour la recherche et développer en particulier un programme sur la transplantation pulmonaire. Et puis, comme cela a été souligné, cela a sensibilisé les gens, notamment ses jeunes fans, sur la question du don d’organes. Beaucoup ont pris une carte à ce moment-là pour dire qu’ils souhaitaient donner leurs organes en cas de pépin.

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